Lauréats des bourses de recherche

Résumé vulgarisé du projet de recherche

Le syndrome néphrotique est la maladie rénale la plus répandue chez l’enfant. Dans cette maladie, les reins laissent échapper des quantités anormalement importantes de protéines dans les urines, ce qui entraîne un gonflement des tissus du corps (œdème). La plupart des enfants répondent au traitement par les stéroïdes, mais un grand nombre d’entre eux doivent recevoir ces médicaments de façon répétée pour traiter de fréquentes rechutes. Or l’utilisation prolongée des stéroïdes entraîne de nombreux effets secondaires, notamment l’obésité, un retard de croissance, de l’hypertension, des cataractes, une mauvaise santé des os et des problèmes d’ordre esthétique. Une plus grande réduction possible de l’usage de ces médicaments constitue donc la priorité absolue des patients et de leurs familles. 
 
Le rituximab, un agent non stéroïdien, est aujourd’hui reconnu pour traiter efficacement le syndrome néphrotique, mais on ignore encore comment il agit. Dans le cadre de la présente étude, nous chercherons à comprendre les mécanismes par lesquels le rituximab atténue les symptômes associés au syndrome néphrotique pour produire une rémission. Au moyen d’une technique ultrasophistiquée appelée immunophénotypage, nous analyserons des échantillons de sang recueillis chez des patients dont la maladie est en phase active et qui ont été traités avec succès par un stéroïde ou le rituximab. Un membre de notre équipe, le Dr Piccirillo, est le principal chercheur dans l’utilisation de cette technologie au Canada. La Dre Takano aura aussi recours à une technologie de pointe appelée séquençage de l’ARN de cellule unique, qui permettra de savoir quels gènes sont actifs ou inactifs dans chacune des cellules sanguines des patients. Ces analyses serviront à identifier les cellules sanguines qui sont actives et responsables de la maladie et deviennent inactives après le traitement. La Dre Takano déterminera également si les stéroïdes et le rituximab exercent des effets différents sur les cellules sanguines. 
 
Grâce à cette approche, les chercheurs vont probablement découvrir comment survient cette maladie fréquente chez l’enfant – un mystère qui persiste depuis plus de cinq décennies. De plus, la compréhension du mode d’action du rituximab dans le traitement du syndrome néphrotique permettra de cibler les patients les plus susceptibles de répondre à ce médicament et d’éviter ainsi l’emploi de stéroïdes chez ces derniers. Enfin, la connaissance des cellules « coupables » permettra de mettre au point de nouveaux médicaments capables de les cibler de façon spécifique. L’objectif souhaité est de cesser complètement l’utilisation des stéroïdes dans l’avenir.