Le Centre d’expertise sur les maladies rares médiées par le complément

L’établissement du Centre d’expertise sur les maladies rares médiées par le complément est une initiative de recherche translationnelle du CHU Sainte-Justine qui vise à repenser la compréhension, le diagnostic et le traitement des maladies médiées par le complément.

Les maladies médiées par le complément sont des affections rares mais graves qui peuvent causer d’importantes lésions aux tissus et aux organes, notamment aux reins. La détection et le traitement précoces de ces affections sont essentiels pour en ralentir la progression. Pourtant, il existe actuellement peu de solutions pour le diagnostic, le traitement et la prise en charge des maladies médiées par le complément au Canada. En alliant activités cliniques et de recherche, le Centre d'expertise entend répondre aux principaux enjeux liés au diagnostic, au traitement et à la prise en charge des maladies médiées par le complément au Canada.

Le Centre d’expertise sur les maladies rares médiées par le complément pourra contribuer à des avancées significatives :

• en facilitant la recherche collaborative, la recherche fondamentale, les essais cliniques et la mise en banque de matériel biologique;
• en développant de nouvelles approches diagnostiques et thérapeutiques en interne et de nature commerciale;
• en s’associant à des partenariats internationaux, à des collaborations diverses et au partage de connaissances lors de congrès et de conférences;
• en approfondissant la compréhension et la connaissance des maladies rares médiées par le complément;
• en développant des pratiques d'excellence, des protocoles standardisés, des ressources et des données pour guider les cliniciens à l'échelle nationale;
• en sensibilisant et en éduquant les professionnels de santé et les patients sur les maladies médiées par le complément.

Le lancement du Centre d'expertise est rendu possible grâce au financement de son premier grand projet, à savoir le développement de nouveaux outils pour le diagnostic et le suivi des maladies médiées par le complément. Ce projet est financé par le programme Quantum Leap du CQDM, qui soutient le développement de recherches innovantes menées par des chercheuses et chercheurs canadiens en collaboration avec des sociétés biopharmaceutiques. Ce projet bénéficie également du soutien financier d'Alexion Pharma Canada Corporation, du gouvernement du Québec (par l'intermédiaire du CQDM), de la Fondation CHU Sainte-Justine (CHUSJ) et de La Fondation canadienne du rein (FCR).

Pour en savoir plus sur le lancement du Centre d’expertise sur les maladies rares médiées par le complément, consultez le communiqué de presse au https://recherche.chusj.org/fr/Calendrier-et-salle-de-presse/Nouvelles/2025/Lancement-du-Centre-d-expertise-sur-les-maladies-r

Qu’entend-on par maladies médiées par le complément?

• Les maladies médiées par le complément sont des affections rares qui surviennent à la suite de modifications dans des protéines du système du complément.
• Le système du complément fait partie du système immunitaire et renforce (ou complète) les fonctions du système immunitaire.
• Du fait des modifications dans le système du complément, le système immunitaire ne peut pas remplir adéquatement ses fonctions essentielles, telles que la protection contre les infections et l'élimination des cellules endommagées.
• Les modifications dans le système du complément peuvent accroître l'activité inflammatoire dans l'organisme, ce qui endommage davantage les cellules, les tissus et les organes. Cela peut entraîner de graves problèmes de santé, comme une insuffisance rénale.

Le projet en bref

L'un des principaux objectifs du Centre d'expertise au cours des deux premières années est de développer de nouveaux outils de diagnostic et de suivi de la microangiopathie thrombotique (MAT) et d'autres maladies médiées par le complément.

La MAT est une maladie rare mais grave médiée par le complément qui endommage les petits vaisseaux sanguins de l'organisme, entraînant souvent une insuffisance rénale terminale. Il est essentiel de pouvoir diagnostiquer la MAT à un stade précoce et de commencer le traitement pour limiter la progression des lésions aux organes. Ce projet vise à fournir des outils de diagnostic et de prise en charge complets et précis afin d'améliorer le parcours médical des patients atteints de MAT au Canada.

L’objectif est de créer un ensemble de biomarqueurs spécifiques (signaux biologiques) permettant d’obtenir des résultats complets et précis à partir d'un échantillon de sang. Pour ce faire, ils se concentreront à la fois sur les signaux des biomarqueurs dans le sang et sur les signaux des cellules de la paroi des vaisseaux sanguins. Cette double approche permettra d’améliorer la précision du diagnostic sans qu'il soit nécessaire de recourir à une biopsie rénale invasive.

En résumé, la réalisation de ce projet permettra d'obtenir :

• des outils de diagnostic qui orientent les soins cliniques en fonction du tableau clinique d’un patient;
• des outils en interne et de nature commerciale pour le diagnostic et le suivi de la maladie;
• une connaissance et une compréhension approfondies de la MAT et des maladies médiées par le complément.

Le développement de ces outils permettra donc d’établir des diagnostics plus rapides, de mettre en œuvre des traitements plus précoces et d’assurer de meilleurs soins aux patients tout en réduisant les coûts pour le système de santé grâce à la disponibilité de tests diagnostiques spécialisés au Canada.

« La création du Centre d'expertise représente une étape décisive pour les patients atteints de maladies médiées par le complément, notamment les microangiopathies thrombotiques (MAT) et les néphropathies médiées par le complément… Ce Centre permettra non seulement d'accélérer le diagnostic et de proposer des thérapies mieux ciblées, mais aussi de mettre en place l'infrastructure de recherche nécessaire pour découvrir de nouveaux biomarqueurs, valider des tests non invasifs et propulser de futures innovations. Notre objectif ambitieux est d'arrêter la progression des maladies médiées par le complément avant qu'elles n'entraînent des lésions irréversibles aux organes, en évitant notamment la nécessité de recourir à la dialyse ou à une transplantation rénale chez les patients atteints d'une néphropathie médiée par le complément, et d'offrir ainsi aux patients le véritable espoir d'un avenir en meilleure santé. » – Dre Alexandra Cambier, directrice du projet

Pour en savoir plus sur le Centre d’expertise et le travail qui y est effectué, consultez le https://nephrontees.com/.

Équipe de recherche du projet

• Alexandra Cambier, CHU Sainte Justine (chercheuse principale)
• Anne-Laure Lapeyraque, CHU Sainte Justine (cochercheuse principale)
• Arnaud Bonnefoy, CHU Sainte Justine (cochercheur principal)
• Sandrine Thouzeau-Benghezal, CHU Sainte Justine (cochercheuse)
• Claire Sandor, directrice – diagnostics pour Alexion
• Fabien Morin, directeur commercial pour Alexion
• Ronan Rogers, directeur médical pour Alexion

Partenaires du projet

Partenaires financiers :

• CQDM
• Fondation CHU Ste-Justine (CHUSJ)
• La Fondation canadienne du rein (FCR)

Partenaire de l’industrie :

• Alexion Pharmaceuticals, Inc.