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Résumé grand public 

Le denosumab pour prévenir les fractures osseuses chez les patients en hémodialyse : une étude pilote préalable à un essai clinique d’envergure (PREFERRED-1)

Contexte : Une femme sur 10 et un homme sur 20 qui reçoivent des traitements d’hémodialyse (traitement de l’insuffisance rénale qui permet d’éliminer les déchets et les liquides du sang) subira une fracture en raison d’une fragilité de ses os. En plus d’entraîner de la douleur et une diminution de la qualité de vie, ces fractures « de fragilité » mènent souvent à l’hospitalisation, à l’admission en centre d’hébergement, voire au décès du patient. Les fractures de fragilité sont extrêmement coûteuses pour notre système de santé.

But : Malgré le risque de fracture de fragilité connu chez les patients hémodialysés, aucune étude de recherche n’a été menée sur la meilleure façon de les prévenir. La plupart des médicaments pour « prévenir les fractures » offerts aux personnes ayant des reins normaux ne conviennent pas aux patients sous hémodialyse ou exercent des effets secondaires graves (p. ex., crise cardiaque). Il existe un médicament appelé denosumab (Prolia) dont l’emploi est approuvé durant la dialyse, mais il n’y a jamais eu d’étude d’envergure pour déterminer si ce médicament est sécuritaire et efficace pour prévenir les fractures.

Méthodologie : Notre équipe formée de médecins, de chercheurs et de patients mènera un essai clinique pour établir si le denosumab permet de prévenir les fractures et peut être administré en toute sécurité aux adultes qui reçoivent des traitements d’hémodialyse. Nous réaliserons cet essai dans de « vraies » unités de dialyse, à l’aide de données existantes pour connaitre les caractéristiques et les résultats des patients, et ce, à un coût bien moindre que celui d’un essai clinique classique. Avant d’entreprendre ce vaste essai sur le denosumab, nous proposons de mener une petite étude « pilote » (PREFERRED-1) pour nous assurer que notre essai principal est réalisable et qu’un nombre suffisant de patients pourra y participer. Résultats : Au terme de l’étude PREFERRED-1, nous saurons s’il nous est possible de mener un essai de plus grande envergure pour examiner les effets du denosumab sur les fractures, un enjeu prioritaire pour les patients et les fournisseurs de soins. Nous étudierons également la sûreté d’emploi de ce médicament chez les personnes qui reçoivent de l’hémodialyse.

Pertinence pour les patients : De façon générale, les personnes traitées en hémodialyse sont exclues des études de recherche. On leur refuse ainsi l’accès à des traitements qui pourraient améliorer leurs soins, les résultats sur leur santé et leur qualité de vie. À cette fin, l’étude PREFERRED-1 admettra et évaluera ces patients, contribuant à l’avancement des connaissances nécessaires pour améliorer les soins des personnes vivant avec une maladie rénale. Dans la mesure où les personnes atteintes d'une maladie rénale ont exprimé le souhait que les professionnels de la santé travaillent ensemble et coordonnent leurs soins, PREFERRED-1 réunira également des médecins, des chercheurs et des patients afin d'étudier un traitement qui peut être administré de manière centrée sur le patient (c.-à-d., en unité de dialyse). Ainsi considérés comme des partenaires de recherche à part entière, les patients se sentiront valorisés, appuyés et écoutés dans leur parcours de soins.